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ll corso si focalizza su alcune applicazioni di ricerca biomedica e di laboratorio ponendo l’accento sul carattere traslazionale delle applicazioni stesse.
E’ previsto che gli studenti acquisiscano le seguenti conoscenze:
1. Sistemi in vitro umani per modellare patologie e per lo sviluppo farmacologico;
2. Terapia cellulare e genetica;
3. Ingegnerizzazione del processo dal bancone al letto del paziente (affari regolatori e trial clinici).
Contenuti:
Modelli in vitro 2D, 3D (organoidi), lab-on-chip e loro applicazione per il drug screening e lo sviluppo di vaccini. Come costruire in laboratorio un modello umano di malattia a partire da cellule staminali.
Principi di terapia cellulare, produzione GMP, controllo qualità, sicurezza.
Sistemi di delivery e meccanismi terapeutici e applicazione a casi di studio nel sistema nervoso centrale ed ematopoietico.
Principi di terapia genica, approcci virali e non, tecnologia a mRNA.
Principi regolatori per lo sviluppo di device biomedicali e approcci terapeutici.
Trial clinici: come disegnare un trial clinico (principi statistici, ipotesi di lavoro, riduzione del bias, metodi di randomizzazione).
Self enrolment (Student)
Self enrolment (Student)