Il corso di "Translational bioengineering for gene and stem cell therapy" si focalizza su alcune applicazioni di ricerca biomedica e di laboratorio ponendo l’accento sul carattere traslazionale delle applicazioni stesse. In particolare verranno trattate le seguenti tematiche:
Modelli in vitro (2D e 3D) modelli in vivo e modelli umanizzati. Come costruire in laboratorio un modello umano di malattia a partire da cellule staminali.
Principi di terapia cellulare, produzione GMP, controllo qualità, sicurezza.
Sistemi di delivery e meccanismi terapeutici e applicazione a casi di studio nel sistema nervoso centrale ed ematopoietico.
Principi di terapia genica, approcci virali e non, tecnologia a mRNA.
Strategie di patenting applicate a farmaci (inclusa terapia cellulare e genica) e strumenti biomedicali.
Bioingegneria traslazionale attraverso start-up.
Principi regolatori per lo sviluppo di device biomedicali e approcci terapeutici.
Trial clinici: come disegnare un trial clinico (principi statistici, ipotesi di lavoro, riduzione del bias, metodi di randomizzazione).
Modelli in vitro (2D e 3D) modelli in vivo e modelli umanizzati. Come costruire in laboratorio un modello umano di malattia a partire da cellule staminali.
Principi di terapia cellulare, produzione GMP, controllo qualità, sicurezza.
Sistemi di delivery e meccanismi terapeutici e applicazione a casi di studio nel sistema nervoso centrale ed ematopoietico.
Principi di terapia genica, approcci virali e non, tecnologia a mRNA.
Strategie di patenting applicate a farmaci (inclusa terapia cellulare e genica) e strumenti biomedicali.
Bioingegneria traslazionale attraverso start-up.
Principi regolatori per lo sviluppo di device biomedicali e approcci terapeutici.
Trial clinici: come disegnare un trial clinico (principi statistici, ipotesi di lavoro, riduzione del bias, metodi di randomizzazione).
- Enseignant: Cecilia Laterza